记者昨日从成都温江高新区获悉，由成都金唯科生物科技有限公司自主研发的治疗X连锁视网膜劈裂症的基因治疗I类创新药“JWK002注射液”新药临床试验(IND)申请顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)批准长江云配，将于近期启动临床试验。
JWK002注射液是国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验。此前长江云配，JWK002已获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）。
X连锁视网膜劈裂症（X-linked retinoschisis，XLRS）是一种X连锁的隐性遗传疾病，由视网膜劈裂蛋白1（RS1）基因突变引起，其以不同程度的视力下降、视野缺损、黄斑中心凹劈裂以及视网膜电图b波下降为主要特征。XLRS主要影响男性，通常在儿童早期被诊断，患者视力障碍程度各不相同，严重时可出现视网膜脱离、玻璃体积血等并发症，尚无有效的临床治疗方法。
JWK002注射液是由金唯科自主研发的腺相关病毒（AAV）基因治疗产品，JWK002通过对靶向血清型筛选和基因表达元件等进行系统设计长江云配，可高效在视网膜细胞中恢复RS1蛋白的表达，从而改善患者的视网膜结构及功能。
此前在四川大学华西医院开展的IIT临床研究中，已经完成多例受试者的给药和超过1年的随访。结果显示，所有治疗眼均观察到最佳矫正视力（BCVA）的显著改善、中央视网膜厚度（CRT）的显著下降、视网膜劈裂腔的完全闭合，并且观察到大多数治疗眼视网膜光敏度的改善。
据悉，金唯科生物位于成都温江高新区三医创新中心一期，2017年由中国科学院院士魏于全创立，致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发，已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平方米研发生产基地，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平，目前已有2个在研管线的AAV基因治疗产品进入注册临床阶段，另有多个管线进入IIT临床研究阶段。
成都日报锦观新闻 记者 李娟 供图 受访单位长江云配
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